BioMarin, первый участник глобального исследования PHEARLESS Phase 1/2 генной терапии BMN 307

BioMarin, первый участник глобального исследования PHEARLESS Phase 1/2 генной терапии BMN 307

Автор: Admin Дата: 26.09.2020 Просмотров: 116 Комментарии: 0

САН-РАФАЭЛЬ, Калифорния, 24 сентября 2020 г. / PRNewswire / - Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. аннонсировала введение дозы BMN 307, исследуемого гена, первому участнику глобального исследования PHEARLESS Phase 1/2, терапии для лечения людей с фенилкетонурией. BMN 307 - это генная терапия AAV5-фенилаланингидроксилазы (PAH), разработанная для нормализации уровней концентрации фенилаланина (Phe) в крови у пациентов с ФКУ путем вставки правильной копии гена PAH в клетки печени. BMN 307 будет оцениваться для определения безопасности и того, может ли однократная доза лечения восстановить естественный метаболизм фенилаланина, нормализовать уровни фенилаланина в плазме и обеспечить нормальную диету для пациентов с ФКУ.

BioMarin будет проводить это исследование с материалом, изготовленным по коммерчески готовой технологии, чтобы облегчить быструю клиническую разработку и потенциально поддержать одобрение. BMN 307 представляет собой потенциальный третий вариант лечения ФКУ во франшизе компании BioMarin по борьбе с ФКУ и вторую программу развития генной терапии.

«Более 70 лет назад первый ребенок лечился от фенилкетонурии в Соединенном Королевстве в женской и детской больнице Бирмингема. Сегодня мы продолжаем добиваться успехов в лечении фенилкетонурии, проводя клинические исследования генной терапии фенилкетонурии», - сказал Тарекегн Г. Хиуот из университетских больниц Бирмингема, Фонд NHS Foundation Trust, и главный исследователь исследования PHEARLESS. «Существует огромная неудовлетворенная потребность в пациентах с фенилкетонурией. Для меня как лечащего врача важно участвовать в клинических исследованиях, чтобы оценить инновационные методы лечения, которые могут навсегда изменить парадигму лечения ФКУ».

«Компания BioMarin была привержена сообществу ФКУ более 15 лет и по-прежнему занимается исследованиями и разработкой инновационных методов лечения для повышения стандартов лечения людей с ФКУ», - сказал Хэнк Фукс, доктор медицинских наук, президент отдела исследований и разработок во всем мире. BioMarin. «Основываясь на нашем опыте предоставления двух одобренных методов лечения ФКУ сообществу ФКУ, генная терапия BMN 307 сочетает в себе лидерство BioMarin в разработке методов лечения ФКУ с нашим опытом в разработке и производстве генной терапии».

«ФКУ - это серьезное заболевание, и многие люди ежедневно пытаются справиться со своим расстройством. Компания BioMarin является пионером в области лечения ФКУ, предлагая первые два препарата для лечения пациентов с фенилкетонурией. Мы приветствуем их непоколебимую приверженность проведению исследований для создания третьего лечения сообществу ФКУ и за их существенный вклад в общий объем научных знаний о ФКУ, который они продолжают вносить », - сказала Кристин С. Браун, MS, исполнительный директор Национального альянса по лечению фенилкетонурии. «Мы воодушевлены усилиями BioMarin по разработке генной терапии, которая объединяет их опыт в разработке лекарств от ФКУ, разработке генной терапии и производстве генной терапии».

Фенилкетонурия - это редкое генетическое заболевание, которое проявляется при рождении и характеризуется неспособностью расщеплять фенилаланин, аминокислоту, которая обычно содержится во многих продуктах питания. При отсутствии лечения высокие уровни фенилаланина становятся токсичными для мозга и могут привести к серьезным неврологическим и нейропсихологическим проблемам, влияя на то, как человек думает, чувствует и действует. Из-за серьезности этих симптомов во многих странах младенцы проходят обследование при рождении, чтобы обеспечить раннюю диагностику и лечение во избежание умственной отсталости и других осложнений. Согласно руководствам по лечению, пациенты с фенилкетонурией должны на протяжении всей жизни контролировать уровень фенилаланина.

И FDA, и Европейское агентство по лекарственным средствам присвоили лекарству BMN 307 статус орфанного препарата. Компания активно готовит нормативные документы для открытия дополнительных клинических баз в других странах.

Клиническая программа BMN 307

Клиническая программа BioMarin состоит из двух ключевых исследований. PHEARLESS, исследование фазы 1/2, будет оценивать безопасность, эффективность и переносимость однократного внутривенного введения BMN 307 пациентам с фенилкетонурией. Исследование состоит из фазы увеличения дозы, за которой следует фаза расширения когорты после того, как будет продемонстрирована первоначально эффективная доза. Кроме того, BioMarin спонсирует обсервационное исследование PHENOM, в которое входят пациенты с фенилкетонурией для измерения как установленных, так и новых маркеров заболевания и клинических исходов с течением времени.

Приверженность BioMarin более 15 лет исследованиям ФКУ

Более 15 лет BioMarin является пионером в продолжающихся исследованиях, направленных на улучшение жизни пациентов с фенилкетонурией. Компания BioMarin вылечила около 7000 пациентов с фенилкетонурией во всем мире. У компании есть два одобренных метода лечения фенилкетонурии, и в настоящее время разрабатывается экспериментальная генная терапия BMN 307. Компания BioMarin провела 41 клиническое исследование фенилкетонурии и спонсировала 44 внешних клинических исследования. Исследователи BioMarin являются авторами 65 публикаций в медицинских и научных журналах по ФКУ и поддержали еще 57 публикаций внешних исследователей.

О генной терапии

Генная терапия - это форма лечения, предназначенная для решения генетической проблемы путем добавления нормальной копии дефектного гена. Функциональный ген вставляется в вектор, содержащий небольшую последовательность ДНК, которая действует как механизм доставки, обеспечивая возможность доставки функционального гена в клетки-мишени. Затем клетки могут использовать информацию из нормального гена для создания функциональных белков, которые нужны организму, потенциально уменьшая или устраняя причину заболевания.

Производство генной терапии

Компания BioMarin использовала свои знания и опыт в производстве сложных биологических продуктов для проектирования, строительства и проверки современного завода по производству векторов в Новато, штат Калифорния, который был сертифицирован cGMP EMA во втором квартале 2020 года. продукция как валоктокогена roxaparvovec, так и BMN 307, исследуемых генных терапий. Производственные возможности являются важным фактором для программ генной терапии BioMarin и позволяют компании контролировать качество, мощность, затраты и планирование, обеспечивая быстрое развитие. Производство BMN 307 с коммерчески готовым процессом в больших масштабах снижает риск, связанный с внесением изменений в процесс на более поздних этапах разработки, и может значительно ускорить общие сроки разработки.

Постоянные усилия по развитию процессов и опыт, накопленный в коммерческих масштабах, привели к повышению производительности и операционной эффективности. Возможность масштабировать установку с дополнительным оборудованием в сочетании с повышением производительности приводит к удвоению общей потенциальной мощности до 10 000 доз в год, объединенных для обоих продуктов, в зависимости от конечной дозы и набора продуктов. Ожидается, что это повышение продуктивности удовлетворит как коммерческий, так и клинический спрос на валоктокоген роксапарвовек и BMN 307 в будущем.


Источник: https://investors.biomarin.com/2020-09-24-BioMarin-Pioneer-in-Phenylketonuria-PKU-and-Gene-Therapy-Doses-First-Participant-in-Global-PHEARLESS-Phase-1-2-Study-of-BMN-307-Gene-Therapy


Комментарии

Написать комментарий